Background. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria is a rare clonal disease of the hematopoietic system, with the key manifestations of hemolytic anemia, a high thrombosis rate, and bone marrow failure. Despite the high efficacy of C5‑inhibitors in intravascular hemolysis cessation, a significant proportion of patients remain anemic. Causes of a sub‑optimal response may include C3‑mediated extravascular (intracellular) hemolysis, residual intravascular hemolysis, or bone marrow failure.
Aim. To analyze the results of pathogenetic therapy in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.
Materials and methods. The study included 55 patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving complement C5 inhibitors for at least 6 months. Results. Suboptimal hematological response was observed in 31/55 (56 %) patients. The most common cause of anemia in the partial response group was C3‑mediated extravascular hemolysis in 8/10 (80 %), while bone marrow failure predominated (57 %) in the minor response group.
Conclusion. The study showed a high frequency of suboptimal response to pathogenetic therapy and necessity of ac‑curate determination of leading cause of persistent anemia in order to modify therapy or switch to other drugs.
Введение. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия – редкое клональное заболевание кроветворной системы, ключевыми признаками которого являются гемолитическая анемия, тромбозы и костномозговая недостаточность. Несмотря на высокую эффективность ингибиторов С5‑компонента комплемента в подавлении внутрисосудистого гемолиза, значительная часть пациентов имеют субоптимальный ответ на патогенетическую терапию. В качестве причин субоптимального ответа могут выступать С3‑опосредованный экстраваскулярный (внесосудистый; синоним – внутриклеточный) гемолиз, остаточный внутрисосудистый гемолиз или костномозговая недостаточность.
Цель исследования – анализ результатов патогенетической терапии у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.
Материалы и методы. В исследование включены 55 пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, получающих ингибиторы С5-компонента комплемента не менее 6 мес.
Результаты. Субоптимальный гематологический ответ отмечался у 31 (56 %) из 55 пациентов. Наиболее частой причиной анемии в группе частичного ответа являлся С3‑опосредованный внесосудистый гемолиз (8/10 (80 %)), в то время как при малом ответе преобладала костномозговая недостаточность (12/21 (57 %)).
Заключение. Результаты показали высокую частоту субоптимального ответа на патогенетическую терапию и необходимость точного определения ведущей причины сохраняющейся анемии в целях разработки патогенетически обоснованных подходов к повышению эффективности терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии.