OncohematologyOncohematologyОнкогематология1818-83462413-4023Publishing House ABV Press84610.17650/1818-8346-2023-18-3-140-144RESOLUTIONРЕЗОЛЮЦИЯResolution of the Expert council “Unsolved problems of targeted therapy for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in Russia”Резолюция Совета экспертов «Нерешенные проблемы таргетной терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии в России»KulaginA. D.КулагинА. Д.
Russian Federation

Alexander Dmitrievich Kulagin, MD, Director, Head of the Department

Department of Hematology, Transfusiology and Transplantology with the course of Pediatric Oncology of the FPO named after prof. B. V. Afanasyev

Saint-Petersburg

Александр Дмитриевич Кулагин, д. м. н., директор, заведующий кафедрой

кафедра гематологии, трансфузиологии и трансплантологии с курсом детской онкологии ФПО им. проф. Б. В. Афанасьева

Санкт-­Петербург

LukinaE. A.ЛукинаЕ. А.
Russian Federation

Elena Alekseevna Lukina, MD, Professor, Head of the Department

department of orphan diseases

Moscow

Елена Алексеевна Лукина, д. м. н., профессор, руководитель отдела

отдел орфанных заболеваний

Москва

PtushkinV. V.ПтушкинВ. В.
Russian Federation

Vadim Vadimovich Ptushkin, MD, Professor, Chief Freelance Specialist Hematologist, Deputy Chief Physician for Hematology

Moscow

Вадим Вадимович Птушкин, д. м. н., профессор, главный внештатный специалист гематолог, заместитель главного врача по гематологии

Москва

KostinovM. P.КостиновМ. П.
Russian Federation

Mikhail Petrovich Kostinov, Corresponding Member of the Russian Academy of Sciences, MD, Professor, Head of the Laboratory

laboratory of vaccination and immunotherapy of allergic diseases

Moscow

Михаил Петрович Костинов, член-корреспондент РАН, д. м. н., профессор, заведующий лабораторией

лаборатория вакцинопрофилактики и иммунотерапии аллергических заболеваний

Москва

ArshanskayaE. G.АршанскаяЕ. Г.
Russian Federation

Evgenia Grigorievna Arshanskaya, PhD, hematologist

Moscow

Евгения Григорьевна Аршанская, к. м. н., врач-гематолог

Москва

BabaevaT. N.БабаеваТ. Н.
Russian Federation

Tatiana Nikolaevna Babaeva, PhD, hematologist, assistant

Faculty of advanced training and professional retraining of doctors

Department of Therapy, Hematology and Transfusiology

Novosibirsk

Татьяна Николаевна Бабаева, к. м. н., врач-гематолог, ассистент

факультет повышения квалификации и профессиональной переподготовки врачей

кафедра терапии, гематологии и трансфузиологии

Новосибирск

KsenzovaT. I.КсензоваТ. И.
Russian Federation

Tatiana Ilyinichna Ksenzova, PhD, Head of the Department

Department of Hematology and Chemotherapy

Tyumen

Татьяна Ильинична Ксензова, к. м. н., заведующая отделением

отделение гематологии и химиотерапии

Тюмень

FidarovaZ. T.ФидароваЗ. Т.
Russian Federation

Zalina Taimurazovna Fidarova, PhD, Hematologist, Head of the department

hemoblastosis and hematopoietic depression chemotherapy department with bone marrow and hematopoietic stem cell transplantation unit

Moscow

Залина Таймуразовна Фидарова, к. м. н., врач-гематолог, заведующая отделением

отделение химиотерапии гемобластозов и депрессий кроветворения с блоком трансплантация костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток

Москва

MarchenkoM. V.МарченкоМ. В.
Russian Federation

Maria Viktorovna Marchenko, hematologist

Saint-Petersburg

Мария Викторовна Марченко, врач-гематолог

Санкт-Петербург

R. M. Gorbacheva Research Institute of Pediatric Oncology, Hematology and Transplantology of the First St. Petersburg State Medical University named after Academician I. P. Pavlova" Ministry of Health of RussiaНИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р. М. Горбачевой ФГБОУ ВО «Первый Санкт-Петербургский государственный медицинский университет им. акад. И. П. Павлова» Минздрава РоссииFederal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian FederationФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава РоссииDepartment of Health of MoscowДепартамент здравоохранения г. МосквыGBUZ of Moscow "City Clinical Hospital named after S. P. Botkin of the Department of Health of Moscow"ГБУЗ г. Москвы «Городская клиническая больница им. С. П. Боткина Департамента здравоохранения г. Москвы»I. I. Mechnikov Scientific Research Institute of Vaccines and SerumsФГБНУ «Научно-исследовательский институт вакцин и сывороток им. И. И. Мечникова»Moscow City Hematology Center of the State Medical Institution of Moscow "S. P. Botkin City Clinical Hospital of the Moscow Department of Health"Московский городской гематологический центр ГБУЗ г. Москвы «Городская клиническая больница им. С. П. Боткина Департамента здравоохранения г. Москвы»Novosibirsk State Medical University of the Ministry of Health of the Russian FederationФГБОУ ВО «Новосибирский государственный медицинский университет» Минздрава РоссииGBUZ TO "Regional Clinical Hospital No. 1"ГБУЗ ТО «Областная клиническая больница № 1»R. M. Gorbacheva Research Institute of Pediatric Oncology, Hematology and Transplantology of the First St. Petersburg State Medical University named after Academician I. P. Pavlova" Ministry of Health of RussiaНИИ детской онкологии, гематологии и трансплантологии им. Р. М. Горбачевой ФГБОУ ВО «Первый Санкт-Петербургский государственный медицинский университет им. акад. И. П. Павлова» Минздрава России130920231831401441309202313092023https://oncohematology.abvpress.ru/ongm/article/view/846

   On June 24, 2023, an Expert Council was held in St. Petersburg, during which leading experts in the field of hematology discussed current achievements and answered a number of unresolved issues of targeted therapy of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (APG) in order to further improve treatment results in Russia. During the Expert Council, the following aspects of targeted APG therapy were considered: • criteria for the suboptimal response of patients with APG to therapy with inhibitors of the 5th component of complement (C5); • efficacy and safety of the use of pegcetacoplan in APG in patients with insufficient efficacy of inhibitors of the C5 component of complement; • vaccination issues before starting therapy with complement inhibitors and the possibility of conducting treatment with pegcetacoplan at home.

   24 июня 2023 г. в Санкт-Петербурге состоялся Совет экспертов, в ходе которого ведущие специалисты в области гематологии обсудили текущие достижения и ответили на ряд нерешенных вопросов таргетной терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) в целях дальнейшего улучшения результатов лечения в России. В ходе Совета экспертов были рассмотрены следующие аспекты таргетной терапии ПНГ: • критерии субоптимального ответа пациентов с ПНГ на терапию ингибиторами 5‑го компонента комплемента (С5); • эффективность и безопасность применения пэгцетакоплана при ПНГ у пациентов с недостаточной эффективностью ингибиторов С5‑компонента комплемента; • вопросы вакцинации перед началом терапии ингибиторами комплемента и возможности проведения лечения пэгцетакопланом в домашних условиях.

Kulagin A.D. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: current view on a rare disease. Klinicheskaya onkogematologiya. Fundamental’nye issledovaniya i klinicheskaya praktika = Clinical Oncohematology. Basic Research and Clinical Practice 2019;12(1):4–20. (In Russ.).Кулагин А.Д. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия: современные представления о редком заболевании. Клиническая онкогематология. Фундаментальные исследования и клиническая практика 2019;12(1):4–20.Savchenko V.G., Lukina E.A., Mikhaylova E.A. et al. Clinical guidelines for the management of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Gematologiya i transfuziologiya = Russian Journal of Hematology and Transfusiology 2022;67(3): 426–39. (In Russ.). DOI: 10.35754/0234-5730-2022-67-3-426-439Савченко В.Г., Лукина Е.А., Михайлова Е.А. и др. Клинические рекомендации по ведению больных с пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Гематология и трансфузиология 2022;67(3):426–39. DOI: 10.35754/0234-5730-2022-67-3-426-439Lisukov I.A., Kulagin A.D., Afanasyev B.V. Treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Onkogematologiya = Oncohematology 2012;(3):49–54. (In Russ.). URL: https://cyberleninka.ru/article/n/lechenie-paroksizmalnoy-nochnoy-gemoglobinurii?ysclid=lmhkknq4lm335167245Лисуков И.А., Кулагин А.Д., Афанасьев Б.В. Лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Онкогематология 2012;(3):49–54. URL: https://cyberleninka.ru/article/n/lechenie-paroksizmalnoy-nochnoy-gemoglobinurii?ysclid=lmhkknq4lm335167245Gavriilaki E., Peffault de Latour R., Risitano A.M. Advancing therapeutic complement inhibition in hematologic diseases: PNH and beyond. Blood 2022;139(25):3571–82. DOI: 10.1182/blood.2021012860Wong R.S.M. Safety and efficacy of pegcetacoplan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Ther Adv Hematol 2022;13:20406207221114670. DOI: 10.1177/20406207221114673Hillmen P., Szer J., Weitz I. et al. Pegcetacoplan versus eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med 2021;384(11):1028–37. DOI: 10.1056/NEJMoa2029073Kulagin A., Klimova O., Rudakova T. et al. Benefits and limitations of long-term eculizumab treatment for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): real-world data from large cohort study in Russia. Blood 2018;132(suppl 1):2589. DOI: 10.1182/blood-2018-99-120139Instructions for use of eculizumab and ravulizumab. State Register of Medicinal Products. Available at: rosminzdrav.ru. (In Russ.).Инструкция по применению препаратов экулизумаб и равулизумаб. Государственный реестр лекарственных средств. Доступно по: rosminzdrav.ru.Instructions for use of pegcetacoplan. State Register of Medicinal Products. Available at: rosminzdrav.ru. (In Russ.).Инструкция по применению препарата пэгцетакоплан. Государственный реестр лекарственных средств. Доступно по: rosminzdrav.ru.Mbaeyi S.A., Bozio C.H., Duffy J. et al. Meningococcal vaccination: recommendations of the advisory committee on immunization practices, United States, 2020. MMWR Recomm Rep 2020;69(9):1–41. DOI: 10.15585/mmwr.rr6909a1www.gov.uk [Internet]. Public Health England. Immunisation of individuals with underlying medical conditions: the green book, chapter 7 [updated Jan 2020]. Available at: The Green book of immunisation – chapter 7 – Immunisation of immunocompromised individuals (https://pulsedive.com/ioc/publishing.service.gov.uk).Meningococcal vaccines: WHO position paper, November 2011. Wkly Epidemiol Rec 2011;86(47):521–40.Briko N.I., Namazova-Baranova L.S., Koroleva I.S. et al. Resolution of the Interdisciplinary Expert Council for prevention of severe infections in patients with genetic disorders of complement system regulation receiving eculizumab therapy. Epidemiologiya i vaktsinoprofilaktika = Epidemiology and Vaccinal Prevention 2017;16(1):51–4. (In Russ.).Брико Н.И., Намазова-Баранова Л.С., Королева И.С. и др. Резолюция Междисциплинарного совета экспертов по профилактике тяжелых инфекций у пациентов с генетическими нарушениями регуляции системы комплемента, получающих терапию экулизумабом. Эпидемиология и вакцинопрофилактика 2017;16(1):51–4.